背景 目前儿童难治性癫痫（RE）仍是癫痫的治疗难点，国内吡仑帕奈（PER）治疗儿童RE尚属新药，缺少PER对儿童RE添加治疗的建议，且国内报道中使用PER治疗的RE患儿样本量较少。因此PER对于儿童RE，尤其低年龄RE患儿的疗效仍需大样本、进一步研究。目的 探究PER添加治疗儿童RE的疗效、可能的适应证、不良反应及耐受性。方法 对2022年1月—2023年1月在青岛大学附属妇女儿童医院诊治的0～18岁RE患儿进行自身对照、回顾性分析，对比PER添加治疗前后不同观察时点的癫痫发作频率的变化，评估PER的治疗效果，记录药物不良反应及药物保留率，并分析PER有效组与无效组的临床特征。结果 共纳入192例研究对象，PER添加治疗后，第12、24、36周的有效率分别为56.3%(108/192)、62.1%(113/182)、69.7%(122/175)，无发作率分别为19.3%(37/192)、21.4%(39/182)、24.6%(43/175)。不良反应发生率为16.1%(31/192)，主要为头晕、暴躁易怒、无力嗜睡等，末次随访药物保留率为91.1%(175/192)。PER添加治疗的RE患儿连续用药12周时，治疗总有效与无效/恶化患儿起病年龄、抗癫痫治疗病程、起源类型、发作形式、添加PER前发作频率、联合其他抗癫痫发作药物（ASMs）数量、生酮饮食/外科治疗情况，差异有统计学意义（P<0.05）。此外，178例患儿进行了脑电图检查，167例患儿进行了头颅磁共振检查；治疗总有效与无效/恶化患儿脑电图检查结果、头颅磁共振检查结果比较，差异有统计学意义（P<0.05）。脑电图检查结果中以脑前部（前、中、颞前、中部）放电总有效占比较高；头颅影像学检查结果中以正常者总有效占比较高，其次为以脑白质损伤为主的患儿。结论 PER添加治疗儿童RE整体有效率及保留率较高，不良反应轻微，药物耐受情况好。对于起病年龄晚、发作形式为运动性发作、局灶性起源、抗癫痫治疗病程短、联合用药数量及发作频率少的RE患儿更为有效。脑电图中以脑前部（前、中、颞前、颞中部）放电、头颅磁共振结果正常者总有效占比较高。
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